Un ensayo clínico financiado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos fue detenido antes de tiempo después de que los investigadores hallaran pruebas suficientes de que un fármaco utilizado para tratar el cáncer de médula ósea y el sarcoma de Kaposi es seguro y eficaz para tratar la telangiectasia hemorrágica hereditaria (THH), un trastorno hemorrágico poco frecuente que afecta a 1 de cada 5.000 personas en todo el mundo.

Los resultados del ensayo, que se publican en ‘New England Journal of Medicine’, detallan cómo los pacientes con THH a los que se les administró el fármaco, llamado pomalidomida, experimentaron una reducción significativa de la gravedad de las hemorragias nasales, necesitaron menos transfusiones de sangre e infusiones de hierro que la THH suele exigir y mostraron una mejor calidad de vida.

“Encontrar un agente terapéutico que funcione en un trastorno poco común es muy poco común, por lo que este es un verdadero éxito”, se congratula el doctor Andrei Kindzelski, del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre de los NIH. “Antes de nuestro ensayo, no existía ningún tratamiento confiable para tratar a las personas con THH. Este descubrimiento brindará a las personas que padecen esta enfermedad una perspectiva positiva y una mejor calidad de vida”.

La THH, también conocida como síndrome de Osler-Weber-Rendu, se caracteriza por graves defectos en la forma en que se forman los vasos sanguíneos del cuerpo. En lugar de crecer de forma lineal, se enredan y retuercen de forma inusual. Los vasos sanguíneos alterados son frágiles y propensos a tener fugas, lo que provoca hemorragias nasales excesivas o hemorragias a lo largo del tracto gastrointestinal y otras superficies mucosas.

Estos episodios de sangrado, que empeoran con la edad, pueden provocar anemia y reducir la calidad de vida. En casos graves, pueden poner en peligro la vida. Las opciones actuales para tratar la THH incluyen el cierre de los vasos sanguíneos malformados en la nariz y el tracto gastrointestinal o la prescripción de medicamentos no aprobados que estabilizan temporalmente la coagulación sanguínea en los lugares donde hay vasos sangrantes, lo que a su vez reduce el sangrado. Actualmente, no hay medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos para el tratamiento a largo plazo de la THH.

Los investigadores especularon que la pomalidomida funcionaba bloqueando el crecimiento de vasos sanguíneos anormales. Puede hacer que los vasos sanguíneos tengan una estructura más normal o paredes más gruesas, por lo que son menos frágiles. Sin embargo, el equipo de investigación, dirigido por Keith McCrae, profesor de medicina molecular en la Clínica Cleveland (Estado Unidos), dice que será necesario realizar más estudios.

Los investigadores reclutaron a 144 adultos con THH en 11 centros médicos de EE. UU. entre el 5 de noviembre de 2019 y el 27 de junio de 2023. Todos los participantes tenían hemorragias nasales moderadas a graves que requerían infusiones de hierro o transfusiones de sangre. Los investigadores administraron a 95 de los participantes 4 mg de pomalidomida al día, aunque la dosis se redujo a 3 mg o 2 mg al día en pacientes con reacciones adversas, principalmente estreñimiento, erupciones cutáneas y recuentos de glóbulos blancos inferiores a la media.

Los 49 pacientes restantes recibieron una pastilla de azúcar diaria diseñada para parecerse exactamente a la pastilla de pomalidomida, además de su atención habitual.

Al comienzo del ensayo, los investigadores utilizaron una herramienta validada de evaluación de hemorragias específica para THH para puntuar la gravedad de la hemorragia nasal de cada paciente. Para establecer una línea de base en otras áreas, los participantes informaron otros datos a lo largo del ensayo, en particular la gravedad de sus hemorragias nasales y el efecto de sus síntomas de THH en las actividades diarias utilizando un sistema de puntuación especial. También se registró la cantidad de unidades de glóbulos rojos transfundidos o de hierro infundido.

En junio de 2023, 43 meses después del inicio del ensayo programado de cuatro años, un análisis provisional determinó que la pomalidomida había alcanzado un umbral de eficacia preestablecido y el ensayo se cerró para más inscripciones.

“Estos hallazgos tienen implicaciones más amplias para las personas con formas más graves de THH”, insiste Kindzelski. “En esos casos, pueden desarrollarse vasos sanguíneos malformados en órganos como el pulmón, el hígado y el cerebro, lo que puede provocar un accidente cerebrovascular hemorrágico, sangrado en los pulmones o insuficiencia cardíaca. Un tratamiento como este podría salvar la vida de esos pacientes”.

Aunque los investigadores no hicieron un seguimiento de los participantes una vez finalizado el ensayo, McCrae señaló que algunos de sus pacientes del estudio han pasado de cuatro a seis meses sin que se repitieran las hemorragias nasales, a pesar de haber dejado de tomar la medicación. Esto sugiere que el fármaco puede resultar prometedor como tratamiento a largo plazo o intermitente.

Fuente: infosalus.com