Por primera vez, los científicos encontraron una manera de eliminar de forma eficiente y precisa genes de los glóbulos blancos del sistema inmune y reemplazarlos por copias benéficas en mucho menos tiempo del que normalmente lleva. Si la técnica puede ser replicada en otros laboratorios, dijeron los especialistas, abriría nuevos caminos de tratamiento para una variedad de patologías, incluido el cáncer, infecciones como el VIH, y enfermedades autoinmunes, como el lupus y la artritis reumatoidea.

El nuevo trabajo, publicado en la última edición de Nature, “es un gran avance”, dijo John Wherry, director del Instituto de Inmunología de la Universidad de Pensilvania, que no participó en el estudio. Pero debido a que la técnica es tan nueva, aún no se aplicó en pacientes.

“La prueba será cuando esta tecnología se use para desarrollar un nuevo producto terapéutico”, advirtió Marcela Maus, directora de inmunoterapia celular del Hospital General de Massachusetts. Ese momento podría no estar muy lejos. Los investigadores ya utilizaron el método en el laboratorio para alterar las células inmunes anormales de niños con una condición genética rara y planean volver a insertarles las copias “corregidas” para curarlos.

Actualmente, los científicos que quieren editar el genoma a menudo deben confiar en virus modificados para cortar el ADN e insertar nuevos genes en la célula. El método es lento y difícil, lo que limita su uso.Pero a pesar de los inconvenientes, ha tenido cierto éxito. Los pacientes con algunos cánceres de sangre poco comunes pueden tratarse con glóbulos blancos (células T) modificados genéticamente, que van directamente a los tumores y los destruyen.

Pero los investigadores ahora dicen que encontraron una manera de usar campos eléctricos, no virus, para insertar herramientas de edición de genes y nuevo material genético en la célula.”Lo que toma meses o incluso un año puede tomar un par de semanas usando esta nueva tecnología -dijo Fred Ramsdell, vicepresidente de investigación del Instituto Parker de Inmunoterapia contra el Cáncer, de San Francisco-. Si eres un paciente con cáncer, hablar de semanas en lugar de meses podría hacer una gran diferencia.”

El Parker Institute ya colabora con Alexander Marson, uno de los autores del trabajo y director científico de biomedicina del Innovative Genomics Institute, para crear células diseñadas para tratar una variedad de cánceres. Marson y sus colegas diseñaron linfocitos T para reconocer células de melanoma humano: en ratones portadores de células cancerosas humanas, los linfocitos T modificados fueron directamente al cáncer para atacarlo.

Los investigadores también corrigieron, en el laboratorio, los linfocitos T de tres chicos con una rara mutación que causaba enfermedades autoinmunes. El plan ahora es devolver estas células corregidas a los chicos, a los que les deberían suprimir las células inmunes defectuosas.

Esta técnica también puede ser una gran promesa para tratar el VIH, dijo Wherry, un virus que infecta precisamente a las células T. Si logran diseñarlas para que el virus no pueda ingresar en ellas, las ya infectadas morirían y las células modificadas las reemplazarían. Investigaciones previas mostraron que el VIH podría tratarse de este modo, “pero ahora hay una estrategia realmente eficiente para hacerlo”, dijo Wherry.

La idea de diseñar células T sin usar un virus no es nueva, porque cuando estos virus insertan los genes en el ADN, lo hacen al azar, a veces detruyendo otros.

“Necesitábamos algo específico, rápido y eficiente -explicó Marson-. ¿Y si pudiéramos simplemente pegar un trozo de ADN y evitar los virus por completo?”

Los científicos pensaron que una forma de hacerlo sería usar un campo eléctrico para que las células sean permeables. Se requirió un esfuerzo hercúleo hasta que un estudiante de posdoctorado finalmente descubrió la combinación molecular correcta de genes, herramientas de edición genética y campos eléctricos que permitiera modificar las células T. Ahora, la intención de los científicos es aplicarlo lo más rápido posible.

Fuente: NYT