Los científicos han encontrado por primera vez una forma de eliminar de manera eficaz y precisa los genes de los leucocitos del sistema inmunitario y sustituirlos con remplazos benéficos en mucho menos tiempo que el que normalmente toma modificar los genes.

Si la técnica puede replicarse en otros laboratorios, podría abrir nuevas posibilidades de tratamiento para una gran variedad de enfermedades, incluyendo el cáncer, infecciones como la del VIH y padecimientos autoinmunes como el lupus y la artritis reumatoide.

El nuevo trabajo, publicado recientemente en la revista Nature, “constituye un gran avance”, dijo John Wherry, director del Instituto de Inmunología de la Universidad Estatal de Pensilvania, quien no participó en el estudio.

Sin embargo, como la técnica es tan nueva, ningún paciente ha sido tratado con ella.

“Tendremos evidencias cuando esta tecnología se use para desarrollar un nuevo producto terapéutico”, advirtió Marcela Maus, directora de Inmunoterapia Celular en el Hospital General de Massachusetts.

Esa prueba podría no estar muy lejos. Los investigadores ya usaron ese método en el laboratorio para alterar las células inmunitarias anómalas de niños con una condición genética poco común. Planean regresar las células modificadas a los niños en un esfuerzo por curarlos.

Este tipo de tratamiento con leucocitos modificados mediante ingeniería, llamado inmunoterapia, ha estado limitado debido a la dificultad de producir virus que porten el material genético, así como por el tiempo requerido para crearlos.

No obstante, ahora los investigadores dicen que han encontrado una forma de usar campos eléctricos, en lugar de virus, para enviar tanto herramientas de modificación genética como nuevo material genético a las células. En teoría, al acelerar el proceso podría haber un tratamiento disponible para los pacientes con casi cualquier tipo de cáncer.

“Lo que ahora toma meses o incluso un año podría tardar solo un par de semanas con esta nueva tecnología”, dijo Fred Ramsdell, vicepresidente de investigación del Instituto Parker de Inmunoterapia contra el Cáncer, con sede en San Francisco.

Según Wherry, la técnica también puede ser prometedora para tratar el VIH, un virus que infecta las células T. Si se les puede aplicar ingeniería genética que impida que el virus ingrese a ellas, una persona infectada con VIH no llegaría a desarrollar sida.

La idea de modificar mediante ingeniería las células T, sin usar un virus, no es nueva pero las células inmunitarias son frágiles y es difícil mantenerlas vivas en el laboratorio, además de que siempre ha sido complejo hacerles llegar los genes.

En general, los científicos introducen genes de remplazo en las células T a través de un tipo de virus desarmado de manera que no provoque una enfermedad y, en cambio, inserte nuevos genes en las células. Pero cuando estos virus introducen genes en el ADN de una célula, lo hacen desordenadamente, en ocasiones destruyendo otros genes.

“Necesitábamos algo bien dirigido, rápido y eficaz”, dijo Alexander Marson, director científico de biomedicina del Instituto de Genómica Innovadora, quien dirigió el nuevo estudio. “¿Y si solo pudiéramos pegar una porción de ADN y evitar por completo el uso de virus?”.

La idea sería hacer pasar una especie de tijeras moleculares, conocidas como CRISPR, a las células que harían un corte en la parte del ADN donde los científicos quisieran colocar un nuevo gen. Eso evitaría la complicación de usar virus los cuales, en gran medida, insertan los genes de manera aleatoria.

Además, junto con las tijeras, añadirían una porción de ADN que contiene el nuevo gen para agregarlo a las células.

Una forma de lograr eso sería mediante un campo eléctrico para hacer las células permeables. Se necesitó del esfuerzo hercúleo de un estudiante de posgrado, Theo Roth, para finalmente dilucidar la mezcla molecular correcta de genes, herramientas de modificación genética y campos eléctricos capaz de cambiar las células T sin recurrir a un virus.

“Analizó miles de condiciones”, dijo Marson.

Los científicos ya están en charlas con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para usar el nuevo método con el fin de atacar con precisión los tumores sólidos y los cánceres de tipo hematológico.

“Nuestra intención es tratar de aplicar esto tan pronto como sea posible”, dijo Ramsdell.

Fuente: NYT