génica
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Una terapia génica aplicada sobre la piel logra corregir mutaciones causantes de enfermedades cutáneas
Un tratamiento basado en edición genética corrige defectos del ADN mediante su aplicación directa sobre la piel, sin efectos secundarios aparentes Las herramientas de edición…
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Una terapia génica logra prolongar la vida de niños con trastorno genético
El tratamiento proporciona beneficios duraderos que cambian tu existencia En un ensayo clínico internacional, una terapia génica en fase de investigación ha logrado restablecer la…
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Una terapia génica experimental cura a nueve niños con un raro trastorno inmunológico potencialmente mortal
Una terapia genética en investigación ha restaurado con éxito la función inmunológica en los nueve niños tratados con el trastorno inmunológico raro y potencialmente mortal…
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Investigadores descubren un nuevo mecanismo, que influye en la correcta expresión génica durante el desarrollo embrionario
El descubrimiento de esta “competición entre promotores”, del grupo liderado por Álvaro Rada, puede ayudar a diagnosticar patologías causadas por variantes estructurales que alteran la…
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Una terapia génica logra mejoras en la visión de 15 pacientes con amaurosis congénita de Leber
Una nueva terapia génica ha conseguido mejorar la visión de 15 personas, incluidos tres pacientes pediátrico con una enfermedad hereditaria poco común, la amaurosis congénita…
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Un nuevo ensayo de terapia génica devuelve la audición y el habla a niños sordos
Cinco niños nacidos con sordera hereditaria causada por mutaciones en el gen OTOF, conocida como DFNB9, han recuperado la capacidad auditiva en ambos oídos La…
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Una nueva proteína CRISPR modificada puede caber dentro de un virus utilizado para la terapia génica
Los investigadores han desarrollado una versión novedosa de una proteína clave de edición de genes CRISPR que muestra una actividad de edición eficiente y es…
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Una terapia génica experimental muestra eficacia para curar sordera hereditaria en niños
El ensayo clínico, pionero en su tipo, demostró la seguridad y eficacia del tratamiento en cinco de los seis niños participantes, todos ellos con sordera…
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Crean terapia génica prometedora para bebés con trastornos genéticos de inmunodeficiencia
La nueva terapia génica, abre la puerta a intervenciones terapéuticas para una amplia gama de enfermedades genómicas Una investigación puntera en terapia génica, basada en…
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Prueban con éxito en ratones una terapia génica que revierte la parálisis
Científicos de NeuroRestore (Suiza) han desarrollado una terapia génica que, según se ha comprobado en ratones, estimula la regeneración nerviosa a través de lesiones de…