La aprobación de la primera terapia de edición del ADN abre la puerta a una revolución en el tratamiento de multitud de enfermedades, como el cáncer

La revolucionaria herramienta de edición de genes CRISPR ha sido autorizada en el Reino Unido para tratar la anemia de células falciformes y la beta talasemia. Este tratamiento pionero, llamado Casgevy, permite corregir errores en el ADN y reintroducir células corregidas en los pacientes. La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado la autorización de Casgevy, lo que marca un importante paso adelante en el campo de la medicina genética.

El tratamiento con CRISPR ha sido desarrollado por la empresa suiza CRISPR Therapeutics en colaboración con la compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals. En el caso específico de la anemia de células falciformes, se han obtenido resultados exitosos en pacientes, como el caso de Victoria Gray, quien ha experimentado una notable mejoría gracias a esta innovadora terapia.

Además, se están llevando a cabo casi un centenar de ensayos clínicos con tratamientos experimentales basados en CRISPR. En 2016, se presentaron herramientas de segunda generación llamadas editores de bases, capaces de editar el ADN de manera más precisa. Estos editores de bases han demostrado su eficacia en el tratamiento de la leucemia en una adolescente británica de 13 años, quien se ha convertido en la primera beneficiada por esta tecnología.

A pesar de los avances prometedores, existen preocupaciones sobre posibles mutaciones y efectos secundarios del tratamiento con CRISPR. Sin embargo, hasta el momento no se han detectado problemas graves y se continúa investigando para perfeccionar y optimizar esta técnica revolucionaria.

El uso de CRISPR no está exento de limitaciones económicas. En Estados Unidos, el tratamiento con Casgevy tiene un costo aproximado de dos millones de euros por paciente. Sin embargo, se están realizando esfuerzos para reducir el precio de las terapias basadas en CRISPR y hacerlas más accesibles para aquellos que las necesitan.

La medicina CRISPR tiene el potencial de mejorar la vida de millones de personas y abordar enfermedades comunes como el cáncer, el Alzheimer y la diabetes. Los investigadores están explorando nuevas aplicaciones de CRISPR en enfermedades autoinmunes y cardiovasculares. Además, se han presentado herramientas de tercera generación llamadas editores de calidad, que permiten corregir una amplia variedad de mutaciones genéticas.

El microbiólogo Francis Mojica, quien descubrió las reiteraciones en el ADN que eventualmente llevaron al desarrollo de CRISPR, sigue sorprendido por los avances en este campo y teme que algo pueda salir mal en el camino. A pesar de las preocupaciones, los avances en la medicina CRISPR son motivo de esperanza y optimismo para la comunidad científica y para todos aquellos que esperan beneficiarse de esta revolucionaria tecnología.

Fuente: elpais.com