El virus se modifica previamente y se inyecta directamente en el oído interno. Los resultados se han hecho visibles en pocos días, suprimiendo la necesidad de usar implantes cocleares

Una innovadora terapia génica ha permitido recuperar la audición en pacientes con sordera congénita provocada por mutaciones en el gen OTOF. El tratamiento, que utiliza un virus modificado para llevar la información genética directamente al oído interno, podría suponer una alternativa eficaz las personas afectadas por esta condición. Los últimos datos disponibles apuntan a que 5 de cada 1.000 niños que nacen en España sufren algún tipo de discapacidad auditiva, incluyendo la sordera profunda.

El ensayo clínico, que ha sido explicado detalladamente en un artículo en The Conversation escrito por profesor Maoli Duan, se ha desarrollado con diez participantes de entre uno y veinticuatro años. Todos padecían sordera profunda de origen genético desde el nacimiento. La intervención consistió en la introducción de una copia funcional del gen OTOF mediante un vector viral sintético. Este virus actúa como transportador de la información genética necesaria para que las células auditivas puedan sintetizar otoferlina, una proteína indispensable para la transmisión del sonido.

Los resultados fueron notables, como se puede comprobar en Nature Medicine. En algunos casos, los pacientes empezaron a percibir sonidos a los pocos días. Las pruebas realizadas durante los primeros treinta días evidenciaron una mejora del 62 % en los test neurológicos y del 78 % en las evaluaciones conductuales. Además, dos personas alcanzaron niveles cercanos a una audición funcional, lo que abre la puerta a una posible recuperación completa del habla en ciertos casos.

Este avance supone una diferencia sustancial respecto al uso de implantes cocleares, que requieren cirugía invasiva y no replican con exactitud la audición natural. En contraste, esta terapia aborda directamente la raíz del problema, permitiendo que las estructuras ya presentes en el oído trabajen correctamente.

Edad, tolerancia y efectos secundarios

Uno de los hallazgos más llamativos del estudio fue que los mayores beneficios se observaron en niños de entre cinco y ocho años. Aunque también hubo progresos en los más pequeños y en los adultos jóvenes, estos fueron más moderados. Esto podría estar relacionado con la capacidad del cerebro para adaptarse a nuevos estímulos auditivos en determinadas etapas del desarrollo.

Esta variabilidad ha planteado nuevas preguntas sobre la plasticidad neuronal y la importancia del momento en el que se aplica la intervención. Aunque la estructura del oído interno esté conservada, el procesamiento cerebral del sonido podría requerir cierto nivel de madurez para asimilar la información auditiva restaurada.

Durante los doce meses de seguimiento, no se registraron efectos adversos graves. El único efecto común fue una leve disminución de glóbulos blancos, sin implicaciones clínicas relevantes. Esto demuestra que la terapia génica no solo es eficaz, sino también segura.

Fuente: elconfidencial.com