Unión Europea aprueba primera terapia genética para llamados “niños de burbuja”

Europa aprobó el viernes la primera terapia genética para niños del mundo, desarrollada por GlaxoSmithKline (GSK) y científicos italianos, en un avance para la tecnología de vanguardia que permite reparar genes defectuosos.

La terapia llamada Strimvelis está diseñada para un pequeño número de pacientes con síndrome de inmunodeficiencia combinada severa causado por deficiencia congénita de adenosina desaminasa (SCID-ADA). El SCID es apodado como la enfermedad del “bebé burbuja”, ya que quienes nacen con él tienen sistemas inmunes tan débiles que deben vivir en ambientes libres de gérmenes.

Strimvelis es la segunda terapia genética en ser aprobada en Europa, después de Glybera de UniQure, que trata un extraño trastorno de la sangre en adultos.

Glybera hizo historia en 2014 como el medicamento más caro del mundo, con un precio de un millón de dólares. GSK no ha revelado cuánto costará su producto, pero una fuente cercana a la firma dijo el mes pasado que sería “mucho menos que un millón de dólares”.

La aprobación de la UE para el tratamiento de GSK era esperada, luego de la opinión positiva que emitió la Agencia de Medicamentos Europea el mes pasado.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aún no ha aprobado ninguna terapia genética, aunque cada vez más compañías biotecnológicas estadounidenses están desarrollando productos.

Fuente: scientificamerican.com

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