Un equipo de investigadores del Mass Eye and Ear (Estados Unidos) ha conseguido por primera vez, gracias al uso de una terapia génica, devolver la audición a modelos de ratón envejecidos con problemas para oír.
Se prevé que en 2050 una de cada 10 personas vivirá con algún tipo de pérdida de audición. De los cientos de millones de casos de pérdida de audición que afectan a personas de todo el mundo, la pérdida de audición genética suele ser la más difícil de tratar.
Aunque los audífonos y los implantes cocleares ofrecen un alivio limitado, ningún tratamiento disponible puede revertir o prevenir este grupo de afecciones genéticas, lo que ha llevado a los científicos a evaluar las terapias génicas en busca de soluciones alternativas.
Una de las herramientas más prometedoras utilizadas en estas terapias son los AAV. A pesar de que ya han rescatado la audición en animales neonatos con defectos genéticos, los vectores aún tienen que demostrar esta capacidad en modelos animales completamente maduros o envejecidos.
Dado que los humanos nacen con oídos completamente desarrollados, esta prueba de concepto es necesaria antes de probar la intervención en humanos con pérdida de audición genética.
Estos investigadores han sido los primeros en demostrar con éxito la eficacia de los vectores de virus adeno-asociados (AAV) en modelos animales envejecidos.
En su trabajo, publicado en la revista científica ‘Molecular Therapy’, desarrollaron un modelo de ratón maduro con una mutación equivalente a un gen humano TMPRSS3 defectuoso, que suele provocar una pérdida de audición progresiva.
Según sus hallazgos, los investigadores observaron un sólido rescate auditivo en los ratones ancianos tras inyectarles un AAV portador de un gen humano TMPRSS3 sano.
“Nuestros hallazgos sugieren que una terapia génica mediada por virus, ya sea por sí sola o en combinación con un implante coclear, podría tratar la pérdida de audición genética. Este ha sido también el primer estudio que ha rescatado la audición en ratones envejecidos, lo que apunta a la viabilidad de tratar a pacientes con DFNB8 incluso a una edad avanzada. El estudio también establece la viabilidad de otras terapias génicas en la población anciana”, ha explicado Zheng Yi Chen, líder de la investigación.
Fuente: infosalus.com