Prometedoras terapias génicas plantean un acertijo de un millón de dólares

Fármacos que actúan mediante la modificación de los genes de un paciente están a punto de ser aprobados en Estados Unidos, y uno ya está disponible en Europa. El desarrollo de los acontecimientos marca un triunfo para el campo de la terapia génica, que antes se consideraba controvertida.

Pero con precios estimados de al menos un millón de dólares por paciente, ¿cómo podrá cualquier persona  pagar por estos tratamientos? La pregunta  es tan solo una en un debate más amplio sobre cómo financiar una gama de medicamentos súper-caros que, gracias a la explosión en la investigación en genética y en biología molecular de los últimos 20 años, están ahora disponibles.

“Los avances en ciencia están planteando preguntas sobre asequibilidad social como nunca antes”, dice Mark Trusheim, economista en el Instituto de Tecnología de Massachusetts, en Cambridge. “¿Queremos convertir la ciencia en terapias por las que en realidad tendríamos que pagar?”

Trusheim habló en la reunión de la Organización de Innovación Biotecnológica (BIO, por sus siglas en inglés) del 6 al 9 de junio en San Francisco, California, que contó con mucha discusión sobre cómo la sociedad va a pagar por los crecientes costos de los nuevos medicamentos. En la reunión de la Sociedad Americana de Oncología Clínica, del 3 al 7 de junio en Chicago, Illinois, docenas de conversaciones y sinopsis se centraron específicamente en el creciente costo del tratamiento del cáncer. Medicamentos para tratar el cáncer que desatan el poder del sistema inmunológico cuestan hasta $40.000 por año.

Terapias génicas que están cerca de ser aprobadas en Estados Unidos incluyen tratamientos para la hemofilia B, la enfermedad de células falciformes y la enfermedad neurodegenerativa adrenoleucodistrofia cerebral. Una terapia en fase de desarrollo en Spark Therapeutics en Filadelfia, Pensilvania, para un tipo de ceguera es considerada la terapia más avanzada.

Muchos de los tratamientos suministran genes correctivos utilizando un virus modificado que se considera más seguro que los vectores utilizados en intentos anteriores. Pero muchos de los trastornos diana son raros, lo que limita la población que puede ser tratada. Y a menudo no existen medicamentos aprobados previamente que funcionen de manera similar, reduciendo la presión sobre las compañías para reducir sus precios.

Tales terapias podrían costar un millón de dólares por paciente, estiman Stuart Orkin, hematólogo de  la Escuela de Medicina de Harvard, en Boston, Massachusetts, y Philip Reilly, inversor de Third Rock Ventures, en Boston (S.H. Orkin y P. Reilly Science 352, 1059-1061; 2016). Reilly es cofundador de Bluebird Bio, con sede en Cambridge, que está trabajando en varias de las terapias génicas que están a punto de entrar en el mercado.

Ese es el mismo precio que Glybera, la terapia génica a la que los reguladores europeos dieron luz verde en 2012, que hasta el momento ha sido tomada por una sola persona. Los expertos atribuyen este bajo uso al alto precio y a las dudas sobre su eficacia. Si las nuevas terapias génicas han de hacerlo mejor, tendrán que producir datos convincentes de que valen la pena, dice Trusheim.

Para los medicamentos que ya están aprobados, una solución cada vez más popular es un acuerdo entre las aseguradoras y las compañías farmacéuticas que enlaza los pagos al rendimiento de los medicamentos.  Por ejemplo, en noviembre pasado Harvard Pilgrim Health Care, una importante compañía de seguros de Nueva Inglaterra con sede en Boston, anunció que cubriría el tratamiento de sus clientes con Repatha (evolocumab), uno de una nueva clase de medicamentos para reducir el colesterol fabricado por Amgen y que cuesta $14.000. Pero si los pacientes no alcanzan los niveles de colesterol acordados previamente, o si Harvard Pilgrim termina pagando más de lo que se ha presupuestado, Amgen reembolsará al asegurador.

Las redes creadas por las compañías de seguros para reunir y compartir datos de los centros de salud hacen posible este tipo de acuerdos, dice Michael Sherman, director médico de Harvard Pilgrim. Y están en aumento en todo el mundo: un estudio encontró acuerdos de ‘pago por rendimiento’ a lo largo de 14 países en 2013, principalmente en Europa y Estados Unidos, pero también en países de ingresos medios, como China y Brasil.

Estas ofertas pueden funcionar para algunas enfermedades, como la hemofilia B, para las cuales varios medicamentos podrían ser aprobados. Pero para otras, como la adrenoleucodistrofia, solo una compañía está desarrollando un producto, por lo que para las empresas no existirá el incentivo de negociar, dice Trusheim.

En la reunión de BIO, inversores y economistas discutieron una serie de soluciones alternativas, que incluyen el equivalente médico de una hipoteca o anualidad, en la que las compañías de seguros o los gobiernos podrían distribuir el costo de un tratamiento de una sola toma durante varios años, siempre y cuando un paciente siguiera beneficiándose de él. Una complicación de este tipo de arreglos en los Estados Unidos es que los pacientes a menudo cambian de aseguradora, por lo que no está claro quién seguiría haciendo estos pagos en nombre de un paciente.

Las dificultades de pagar los frutos de la revolución biotecnológica es algo con lo que los gobiernos ya están luchando. El año pasado el estado de Arkansas resolvió una demanda presentada por tres personas que dijeron que se les había negado el acceso a la droga para la fibrosis quística Kalydeco (ivacaftor) debido a su costo de $300.000. En abril, el gobierno japonés impuso una reducción de precios del 50% en un nuevo tratamiento contra la hepatitis C, Sovaldi (sofosbuvir). Un juez federal de Estados Unidos en Seattle, Washington, dictaminó el 27 de mayo que los estados no pueden retrasar el tratamiento con Sovaldi, que cuesta hasta $84,000, debido a preocupación por los precios.

Pero los que trabajan en terapia génica confían en que existe una solución ahí fuera. “Digamos que una terapia génica que realmente tendría una gran diferencia en la vida de un niño pequeño cuesta un millón de dólares por toma”, dice Reilly. “Puedo pensar en muchas cosas en medicina que cuestan tanto o más, y en ese caso no nos lo pensamos dos veces”.

Fuente: scientificamerican.com